Nuova approvazione europea per la distrofia muscolare di Duchenne: givinostat (denominato Duvyzat)
Che cos’è e meccanismo d’azione
Givinostat è un inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) che mostra proprietà anti-infiammatorie e anti-fibrotiche. È pensato per rallentare la progressione della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti affetti da questa malattia genetica rara.
Approvazione europea
Nell’aprile 2025, il CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso un parere positivo raccomandando l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio del farmaco Duvyzat per DMD; l’autorizzazione è stata effettiva in **giugno 2025**.
Dati di efficacia clinica
In uno studio randomizzato e controllato con placebo, i pazienti trattati con givinostat hanno mostrato un rallentamento del peggioramento nei punteggi funzionali (NSAA) dopo 18 mesi, rispetto al gruppo control.
Profilo di sicurezza
Gli eventi avversi più frequentemente riportati sono stati diarrea, dolore addominale, trombocitopenia, vomito, ipertrigliceridemia e febbre. Questi dati si basano su un campione di 179 partecipanti.
Implicazioni cliniche
Givinostat rappresenta la prima terapia mirata approvata in Europa per DMD con potenziale di modificare il decorso della malattia. Può offrire un’opzione terapeutica per pazienti che attualmente dispongono solo di trattamenti sintomatici.
Copyright © Tutti i diritti sono riservati – Salute33