Le terapie con cellule CAR-T, inizialmente sviluppate per il trattamento dei tumori ematologici, stanno aprendo una nuova frontiera nella cura delle malattie autoimmuni. Studi recenti e casi clinici documentati mostrano remissioni sorprendenti in pazienti affetti da patologie gravi come lupus sistemico, dermatomiosite anti-MDA5 e miastenia gravis.
Nuove evidenze cliniche
Uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine ha riportato remissioni complete in pazienti con lupus, miosite e sclerosi sistemica dopo trattamento con CAR-T anti-CD19, permettendo la sospensione dei farmaci immunosoppressori Fonte.
All’Hospital de La Paz di Madrid, una bambina con una forma rara e spesso mortale di dermatomiosite è stata trattata con successo con CAR-T anti-CD19 (ARI-0001), ottenendo una remissione stabile senza più necessità di terapie aggiuntive Fonte.
Un altro caso di rilievo riguarda una paziente australiana con lupus sistemico, che dopo la terapia CAR-T è tornata a condurre una vita normale, senza sintomi debilitanti Fonte.
Come funziona la terapia CAR-T
La terapia CAR-T consiste nel prelevare i linfociti T del paziente, modificarli geneticamente in laboratorio per esprimere un recettore chimerico (CAR) capace di riconoscere bersagli specifici, e reintrodurli nell’organismo. Nel caso delle malattie autoimmuni, l’obiettivo è eliminare i linfociti B autoreattivi, che producono anticorpi dannosi responsabili della malattia.
Limiti e sfide
Nonostante i risultati promettenti, restano diversi ostacoli:
- Costi elevati e complessità della produzione delle cellule CAR-T
- Effetti collaterali potenzialmente gravi come sindrome da rilascio di citochine e neurotossicità
- Accessibilità limitata solo a centri altamente specializzati
Studi clinici più ampi e controllati sono attualmente in corso, come il trial RESET dell’Università di Chicago, per confermare sicurezza ed efficacia a lungo termine Fonte.
Prospettive future
Se i risultati verranno confermati, la terapia CAR-T potrebbe rivoluzionare il trattamento delle malattie autoimmuni, consentendo remissioni durature senza ricorrere a farmaci immunosoppressori cronici. Una vera e propria reset del sistema immunitario, in grado di restituire ai pazienti una qualità di vita finora impensabile.
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