Malattie rare: in arrivo il farmaco contro la leucodistrofia

Ad annunciarlo sono la Fondazione Telethon, l’Ospedale San Raffaele di Milano e l’azienda produttrice, la Orchard Therapeutics. Si tratta di un risultato frutto di un percorso iniziato oltre 15 anni fa all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Sr-Tiget) e che poi è stato portato a termine dall’azienda anglo-americana, che nel 2018 ne ha … Leggi tutto